恩西地平是全球首款被批准的IDH2抑制剂,这是一个全新的靶点系列。IDH2突变约占全部急性髓性白血病AML的10%-20%。目前急性髓性白血病AML成年人的治疗存在很大的困难,虽然药物越来越多,其他治疗方法也与日俱增,但是患者平均存活时间都只在一年左右,善后很差。
恩西地平作为这个靶点的首款药物,还是非常具有代表性的。恩西地平的临床数据显示,恩西地平的缓解率是23%,这个数据在靶向药中不算高,尤其是近些年新出的药,基本都会比这个高。缓解持续时间8.2个月,也算是中规中矩的表现。不过考虑到这款药物的替代选择比较少,还是值得一试的。毕竟是救命的药,也没得选。
恩西地平还没有在中国提交上市申请,直接购买国外原研药价格高达20几万,比较夸张,可以考虑找一些仿制药。